Libera da 19 anni da un tumore difficile da curare come il neuroblastoma, grazie alla terapia Car-t che utilizza cellule immunitarie geneticamente modificate.
È la storia di una paziente che a 4 anni è stato colpito dal tumore al sistema nervoso potenzialmente fatale e trattato con la terapia da un team Usa. "Si tratta della remissione completa più duratura in un paziente che ha ricevuto una terapia con cellule Car-T", afferma sul magazine britannico New Scientist Karin Straathof dell'University College di Londra.
Pubblicato su Nature Medicine, lo studio è stato coordinato da Cliona Rooney e Helen Heslop del Center for Cell and Gene Therapy presso il Baylor College of Medicine, e svolto tra Texas Children's Hospital e Houston Methodist Hospital di Houston. Il neuroblastoma è un tumore solido che si verifica quando le cellule nervose in via di sviluppo nei bambini diventano tumorali, in genere prima dei 5 anni.
"Questi risultati sono sorprendenti", afferma Rooney. La paziente ha ricevuto il trattamento all'età di 4 anni, dopo l'insuccesso di diversi cicli di chemioterapia e radioterapia.
All'epoca, l'équipe ha trattato anche altre 10 persone con la stessa patologia. Uno di queste non ha mostrato segni di tumore per quasi nove anni, prima di abbandonare lo studio, rendendo impossibile il follow-up. Gli altri nove partecipanti sono morti, per lo più entro pochi anni dal trattamento.
Non è chiaro perché alcune persone abbiano risposto meglio di altre. "E' la domanda da un milione di dollari: non sappiamo davvero perché", precisa Rooney. Una ragione, aggiunge, potrebbe essere che i linfociti T di ogni individuo si comportano in modo diverso a seconda della genetica, della precedente esposizione a infezioni e di vari stili di vita.
La notizia arriva a pochi giorni da quella dei ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù che, sempre con cellule ingegnerizzate Car-T derivate però da un donatore compatibile (allogeniche), hanno trattato con successo piccoli pazienti con forme di neuroblastoma che non rispondevano più ai trattamenti o che hanno dato luogo a recidiva. La tecnica è stata testata con buoni risultati su 5 piccoli pazienti in una sperimentazione i cui dati sono stati recentemente pubblicati sempre sulla rivista Nature Medicine.
Si tratta potenzialmente di una svolta clinica importantissima, infatti finora le Car t avevano funzionato soprattutto sui tumori del sangue, mentre tumori solidi come il neuroblastoma in genere resistono fortemente all'attacco del sistema immunitario, riducendo l'efficacia delle cellule T modificate.
Al momento gli scienziati Usa stanno valutando nuovi modi per ingegnerizzare le cellule in modo che possano essere utili a un maggior numero di persone. "Dobbiamo migliorarle e renderle più potenti, senza aumentare le tossicità", conclude Rooney.
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