Via libera negli Stati Uniti alla prima sperimentazione clinica del trapianto nell'uomo di reni di maiale modificati geneticamente in modo da evitare il rigetto. E' una sperimentazione su sei pazienti in condizioni gravissime, l'avvio è previsto a metà 2025 ed è un passo notevole.
Arriva dopo una lunghissima storia di tentativi durata decenni e che ha visto trapiantare senza successo cuori, reni e polmoni di animali in esseri umani. Nel tempo la tecnica è migliorata, molto lentamente ma progressivamente, tanto da portare l'agenzia governativa americana che si occupa della sicurezza dei farmaci, la Fda, ad autorizzare la sperimentazione.
A richiederla è stata l'azienda United Therapeutics Corporation, che ha messo a punto i reni di maiale modificati destinati al trapianto.
"Un passo in avanti importante", ha commentato Cesare Galli, pioniere delle ricerche sugli animali geneticamente modificati per i trapianti, fondatore e direttore del laboratorio Avantea di Cremona. I trapianti da animale e uomo fatti finora erano stati autorizzati per uso compassionevole, mentre questa volta si tratta di una sperimentazione clinica vera e propria.
Pioneering studies from @HopkinsMedicine @hopkinssurgery (https://t.co/Fy4fQcyYRi) lead to @US_FDA clearing 1st clinical trial (https://t.co/TOSGUWE7dt) for #xenotranplantation (gene modified animal organs transplanted into humans). Trial goal: reduce transplant organ shortages pic.twitter.com/8NOlV3tSxK
— Hopkins Med News (@HopkinsMedNews) February 4, 2025
“L’obiettivo del trial – scrive l'azienda - è ridurre la carenza di organi da trapianto”. Il rene di maiale ingegnerizzato che ha avuto il via per il trapianto è prodotto dall’azienda United Therapeutics Corporation con dieci modifiche genetiche: l’aggiunta di sei geni umani per facilitare l'accettazione da parte del sistema immunitario dell’individuo che riceve l’organo e il silenziamento di quattro geni del maiale che potrebbero dare il rischio di rigetto- La sperimentazione di fase 1, rende noto l’azienda, sarà condotta su sei pazienti fra 55 e 70 anni con “una malattia renale allo stadio terminale” e potrebbe essere estesa fino a 50 partecipanti.
I pazienti arruolati sono stati divisi in due gruppi: il primo di persone non idonei a un trapianto di rene convenzionale e il secondo di persone che sono state in lista d'attesa per il trapianto di rene, ma che hanno maggiori probabilità di morire o di non essere trapiantati piuttosto che ricevere un trapianto da un donatore deceduto entro cinque anni. I trapianti, previsti in due centri, avverranno a distanza di tre mesi circa l’uno dall’altro, ma l'eventuale via libera all’intervento successivo è previsto solo al termine della valutazione dei risultati da parte di un comitato indipendente. Dopo i primi sei trapianti la “United Therapeutics intende confrontarsi con la Fda”, scrive la stessa azienda. “Se i risultati di sicurezza ed efficacia saranno favorevoli, la dimensione del campione sarà aumentata fino a un totale di 50 partecipanti per consentire allo studio di sostenere la registrazione, con il coinvolgimento nello studio di altri centri di trapianto”.
In Italia un progetto sugli organi per i trapianti da maiale a uomo
Un progetto per studiare il comportamento degli organi di maiale modificati in modo da renderli compatibili con l'organismo umano è stato presentato alla Regione Lombardia da Cesare Galli. Lo ha detto all'ANSA lo stesso Galli, che per alcuni anni è stato a capo di due progetti europei per lo studio di organi di maiale modificati per i trapianti.
"I progetti europei sono stati interrotti nel 2017, poi ci siamo autofinanziati - ha proseguito Galli riferendosi alle sue ricerche - e abbiamo presentato alla Regione Lombardia un progetto con l'Istituto farmacologico 'Mario Negri' e l'azienda ospedaliera di Padova". La proposta riguarda "ricerche di base per capire la fisiologia degli organi geneticamente modificati e per identificare degli indicatori di rigetto, che potrebbero portare alla non accettazione da parte dell'organismo umano'.
Le modifiche genetiche, ha aggiunto, sono le stesse alle quali si lavora anche negli Stati Uniti. Il gruppo di Galli sta studiando in particolare "una linea di maiali che crescono in dimensioni e che, per questo motivo, potrebbero essere utilizzati per gli xenotrapianti di rene. Per il cuore stiamo sviluppando una linea di minipig", sul modello di quanto accade in alcune aziende statunitensi.
Il progetto propone inoltre di sviluppare un kit per diagnosticare la presenza di patogeni nel maiale, in modo da escluderli prima del trapianto, e si studia anche uno stabulario, ossia un allevamento protetto da barriere, che in Italia ancora non esiste.
Obiettivo del progetto, ha aggiunto Galli, "è capire se anche in Italia c'è la possibilità di passare a trapianti di questo tipo entro alcuni anni". Il passo successivo sarà "arrivare a un progetto di xenotrapianti da presentare alle autorità competenti a livello nazionale".
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